KI in der Medikamentenentwicklung: Vom Versprechen zur ersten Studie

Ein 300-Milliarden-Dollar-Versprechen

Als Anthropic-CEO Dario Amodei im Oktober 2024 seinen Essay „Machines of Loving Grace" veröffentlichte, formulierte er eine kühne These: Eine hinreichend leistungsfähige KI könne in der Biologie „50 bis 100 Jahre Fortschritt in fünf bis zehn Jahren" komprimieren. Krebs, Alzheimer, seltene genetische Erkrankungen — Amodei skizzierte eine Welt, in der Maschinen die zähe, teure und von Fehlschlägen geprägte Arzneimittelentwicklung radikal beschleunigen.

Ende Juni 2026 hat Anthropic dieser Vision Taten folgen lassen: Das Unternehmen kündigte an, künftig eigene Medikamente zu entwickeln — nicht nur Werkzeuge für Forscher, sondern eigene präklinische Wirkstoffprogramme, mit einem Fokus auf vernachlässigte und seltene Krankheiten. Parallel startete „Claude Science", eine Workbench für Forschende, über die wir bereits in unserer Ausgabe vom 1. Juli berichteten. Der Schritt ins eigene Labor ist jedoch neu — und bemerkenswert vorsichtig kommuniziert. Amodei, sonst nicht für Zurückhaltung bekannt, betonte diesmal die Langfristigkeit des Unterfangens.

Der Zeitpunkt ist kein Zufall. 2025 und 2026 haben die KI-nativen Biotech-Firmen erstmals belastbare klinische Daten geliefert. Für Entscheider in Tech und Life Sciences stellt sich damit eine konkrete Frage: Steht die Medikamentenentwicklung tatsächlich vor einem Umbruch — oder erleben wir gerade den Höhepunkt eines gut finanzierten Hypes?

Was KI in der Pipeline wirklich tut

Um die Lage einzuordnen, hilft ein Blick auf die Wertschöpfungskette. Die klassische Arzneimittelentwicklung dauert 10 bis 15 Jahre, kostet im Median zwischen einer und 2,6 Milliarden Dollar, und nur rund zwölf Prozent aller Kandidaten, die in klinische Studien eintreten, erreichen am Ende eine Zulassung. In diese Kette greift KI an mehreren Stellen ein.

Am Anfang steht die Target-Identifikation: Welches Protein oder welcher biologische Mechanismus soll überhaupt beeinflusst werden? Hier helfen „virtuelle Zellmodelle" — KI-Simulationen, die das Verhalten von Zellen nachbilden. Danach folgt die Struktur­vorhersage: Googles AlphaFold 3 kann die dreidimensionale Faltung von Proteinen in Sekunden vorhersagen, wofür Labore früher Monate brauchten. Darauf setzt das generative Molekül-Design auf, bei dem KI-Modelle neue Wirkstoff­kandidaten entwerfen. Schließlich sagt KI die sogenannten ADMET-Eigenschaften voraus — Aufnahme, Verteilung, Verstoffwechslung, Ausscheidung und Toxizität eines Moleküls —, um giftige oder unwirksame Kandidaten früh auszusortieren.

Entscheidend ist, was KI nicht leistet: Sie ersetzt keine Studien an echten Menschen. Die biologische Komplexität eines lebenden Organismus lässt sich bislang nur empirisch prüfen, nicht vollständig simulieren. Genau hier verläuft die Bruchlinie zwischen Versprechen und Realität.

Die entscheidende Zahl: Phase 1 gegen Phase 2

Die wichtigste Studie zur Ernüchterung stammt von der Boston Consulting Group. Deren Analyse von 24 KI-entdeckten Molekülen ergab ein aufschlussreiches Muster: In Phase 1, in der es primär um Sicherheit und Verträglichkeit geht, erreichten die KI-Kandidaten eine Erfolgsquote von 80 bis 90 Prozent — deutlich über dem historischen Durchschnitt von 40 bis 65 Prozent. Ein echter Fortschritt.

In Phase 2 jedoch, in der sich zeigen muss, ob ein Medikament tatsächlich wirkt, lag die Erfolgsquote nur bei rund 40 Prozent — praktisch identisch mit dem historischen Wert. Die Botschaft für Entscheider ist unbequem, aber klar: KI verbessert vor allem die frühe Sicherheitsprüfung und das Design chemisch „sauberer" Moleküle. Den eigentlichen Flaschenhals der Branche — den Nachweis klinischer Wirksamkeit im Menschen — hat sie bislang nicht aufgelöst.

Diese Nuance geht in vielen Schlagzeilen unter. Bis heute ist kein einziges vollständig KI-entdecktes Medikament zugelassen, trotz geschätzter 60 Milliarden Dollar an Brancheninvestitionen. Die Rückschläge sind real: BenevolentAIs Neurodermitis-Kandidat BEN-2293 scheiterte 2023 in Phase 2a und zog einen Stellenabbau nach sich; Exscientias EXS-21546 wurde im selben Jahr eingestellt — die Firma wurde später von Recursion übernommen.

Wer vorn liegt

Trotz aller Skepsis gibt es echte Fortschritte. Der am weitesten fortgeschrittene vollständig KI-entworfene Wirkstoff ist Rentosertib von Insilico Medicine, ein sogenannter TNIK-Inhibitor gegen Lungenfibrose. Die in Nature Medicine veröffentlichten Phase-2a-Daten zeigten eine messbare Verbesserung der Lungenfunktion gegenüber Placebo. Im April 2026 erhielt eine inhalative Formulierung in China die Zulassung für weitere Studien; Phase 3 ist für die zweite Jahreshälfte 2026 geplant. Eine Marktzulassung ist damit frühestens 2027 oder 2028 realistisch.

Der prominenteste Akteur ist Isomorphic Labs, die von Google DeepMind ausgegründete und von Nobelpreisträger Demis Hassabis geführte Drug-Discovery-Firma. Sie sammelte in einer Series B rund zwei Milliarden Dollar ein, schloss Wirkstoff-Deals mit Eli Lilly und Novartis im Gesamtwert von etwa drei Milliarden Dollar und will Ende 2026 erste eigene klinische Studien starten. Recursion (fusioniert mit Exscientia) meldete positive Frühdaten bei Darmpolypen und Eierstockkrebs. Xaira Therapeutics verfügt zwar über eine Milliarde Dollar Kapital, hat aber noch keine öffentliche therapeutische Pipeline — ein Hinweis darauf, dass viel Geld derzeit in den Aufbau von Plattformen fließt, nicht in konkrete Medikamente.

Was das für Entscheider bedeutet

Für CEOs, Produktverantwortliche und Investoren lassen sich aus der aktuellen Lage vier praktische Schlüsse ziehen.

Erstens: Der realistische Hebel liegt in der Präklinik. KI beschleunigt die Phase vor dem ersten Menschenversuch — Target-Findung, Molekül-Design, Toxizitätsvorhersage. Die klinischen Studien selbst, die den Löwenanteil von Zeit und Kosten verschlingen, verkürzt sie bislang nicht. Wer Zeithorizonte plant, sollte die 10-Jahre-plus-Realität der Zulassung nicht mit den Sekunden einer AlphaFold-Vorhersage verwechseln.

Zweitens: Meilenstein-Deals sind der Realismus-Test. Bewertungen wie die von Isomorphic Labs basieren auf Plattform-Potenzial, nicht auf zugelassenen Produkten. Die Kooperationen mit Lilly und Novartis — bei denen Zahlungen an konkrete Entwicklungsfortschritte gekoppelt sind — sind das belastbarere Signal für tatsächlichen Wert. Dass Großpharma Kooperationen statt Vollübernahmen bevorzugt, zeigt: Die Branche teilt das Risiko, bis klinische Validierung vorliegt.

Drittens: Der Wettbewerb verschiebt sich vertikal. Anthropics Einstieg ins eigene Wirkstoffgeschäft ist ein Warnsignal für spezialisierte Life-Science-KI-Startups. Europäische Firmen beobachten laut Branchenmedien „genau", ob ein Foundation-Model-Anbieter zum vertikalen Konkurrenten wird, der zugleich die Modelle bereitstellt und um Talente und Kapital konkurriert.

Viertens: Skepsis ist kein Pessimismus. Die BCG-Zahlen sind das wirksamste Gegengift gegen Überschwang — und zugleich gegen pauschale Ablehnung. KI hat die Erfolgsquote in Phase 1 messbar verbessert. Das ist kein Durchbruch bei der Heilung, aber ein realer Effizienzgewinn in einer Industrie, in der jeder gesparte Fehlschlag Hunderte Millionen Dollar bedeuten kann. Amodeis „komprimiertes 21. Jahrhundert" ist noch nicht eingetreten. Aber die erste Phase-3-Studie eines KI-entworfenen Moleküls, die noch 2026 beginnt, wird ein realer Prüfstein sein — kein Marketingversprechen.